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新藥研發(fā)歷來錯綜復雜，對資本強度、競爭策略和技術創(chuàng)新有極高要求，藥監(jiān)和支付新形勢下的新藥競爭則更加血腥。
最好&最難的時代
隨著人口老齡化、現(xiàn)代生物科學和技術的高速發(fā)展、以及整個社會財富的增加，醫(yī)藥已經成為一個巨大的產業(yè)。據(jù)估計，到2020年全球處方藥市場將達到近一萬億美元。這樣一個龐大的市場吸引了大量資本和技術，過去3年生物技術公司的IPO募資數(shù)量超過除了2000年泡沫時的任何時期。
然而，新藥競爭的殘酷程度卻也超過任何歷史時期。新藥研發(fā)的困難是眾所周知的，現(xiàn)在平均發(fā)現(xiàn)一個新分子藥物的成本達到26億美元，世界上有能力做創(chuàng)新藥物的國家屈指可數(shù)。盡管現(xiàn)在FDA批準新藥的比例很高，有專家估計96%的上市申請得到批準，但是每年批準的新分子藥物也只有30～40個，全新機理藥物占不到一半。
一家企業(yè)必須有足夠的人才、經驗和財力，才有可能成功地把新藥做到上市，而只有極少數(shù)企業(yè)能達到這樣的規(guī)�！，F(xiàn)在美國4300家研發(fā)企業(yè)中，只有6%的企業(yè)上市過至少一個新藥，0.48%的企業(yè)（這些企業(yè)集中在歐美發(fā)達國家）發(fā)現(xiàn)了所有上市藥物中的50%。而中國更在創(chuàng)新藥物領域缺少實戰(zhàn)經驗，因而國內絕大多數(shù)新藥研發(fā)公司發(fā)現(xiàn)并上市新藥的機會是很小的。
這個殘酷的現(xiàn)實迫使企業(yè)必須選擇正確的切入點，盡力避免損傷投資者對這個脆弱的新興工業(yè)的信心。
高壓的新藥研發(fā)環(huán)境
新藥研發(fā)從來都很難，近些年則變得尤其困難。在制藥工業(yè)多年的努力下，很多疾病已經可以比較好地控制。而藥物的獨占市場時間通常只有10～12年，所以大部分藥物是便宜的仿制藥。創(chuàng)新藥如果想收回26億美元的研發(fā)成本，就必須顯示其比便宜老藥的療效更好，只有像諾華慢性心衰藥物Entresto那樣顯著改善標準療法的藥物才可能成為重磅產品。
新產品為獲得生存空間，比拼對象不只是專利過期老藥。丙肝藥物Incivek曾經是最成功的新藥入市，上市4個季度即銷售超過10億美元，但不到3年就在更好藥物Sovaldi的威脅下退出市場。類似的例子還有：IL17A單抗Cosentyx在銀屑病領域戰(zhàn)勝了IL12/L23抗體Stelara，PD-1抗體Keytruda在黑色素瘤領域戰(zhàn)勝了CTLA-4抗體Yervoy。
這些本來正在增長的產品都面臨與Incivek類似的命運。這樣的事件在10年前聞所未聞，對原研廠家無疑是沉重的打擊。
藥監(jiān)部門對藥物療效、安全性要求的提高，迫使廠家投入巨資鑒定新藥。據(jù)Cochrane的估計，目前市場上的藥物只有11%達到了當今美國藥監(jiān)部門的療效要求。以前改變化驗單指標的新藥已經難以上市。
PCSK9抑制劑機理高度確證，幾十個臨床試驗顯示降低60%左右的LDL-C，但在心血管事件臨床結果出來之前只被批準用于罕見的家族性高血脂癥。
安全性的要求同樣嚴格，對于某些非致命性疾病，每數(shù)萬病人發(fā)生1例嚴重副反應則被認為是不夠安全。比如近期，DPP4抑制劑在百萬糖尿病患者中使用，只有33例嚴重關節(jié)疼痛就被FDA集體警告；而當年默沙東的萬絡，每4000人引起1例心梗就被迫撤市。
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